Arriva la prima somatropina liquida per il trattamento del deficit

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Arriva la prima somatropina liquida per il trattamento del deficit

L’ormone della crescita regola la crescita e lo sviluppo fisico ed è prodotto dall’ ipofisi Panoramica sull’ipofisi L’ipofisi è una ghiandola delle dimensioni di un pisello, contenuta in una struttura ossea (sella turcica) localizzata alla base del cervello. La principale funzione dell’ormone della crescita (Growth Hormone, GH) è quella di stimolare la crescita, la riproduzione cellulare e la rigenerazione negli esseri umani e in altri animali. Va inoltre notato che alcune malattie vengono trattate con l’ormone della crescita, come, tra le altre, l’insufficienza renale cronica, la sindrome di Turner, la sindrome di Noonan, la sindrome dell’intestino corto. Se non diagnosticato e trattato in tempo il deficit di GH provoca un ritardo della crescita nei bambini e negli adolescenti, fino a determinare una crescita insufficiente e può influenzare la mineralizzazione scheletrica, la forza muscolare e il metabolismo dei lipidi. Nel corso dell’incontro gli esperti si sono, inoltre, soffermati sulle difficoltà che bambini e adolescenti affetti da GHD possono incontrare in relazione al loro benessere psicologico e alle relazioni sociali, e come queste possono talvolta incidere su una ridotta aderenza alla terapia.

  • Le iniezioni sono effettuate con siringhe già pronte all’uso, con particolari penne o con dispositivi senza ago in sede sottocutanea, che sono facili da usare anche per il bambino che può quindi autosomministrarsi il farmaco, sempre sotto la supervisione di un adulto.
  • L’età di transizione è per convenzione definita come il periodo che va dal termine della crescita staturale al completamento della maturazione globale dell’organismo (25 anni di età).
  • Viene somministrato per mezzo di un’iniezione sottocutanea giornaliera, ed il trattamento va mantenuto fino a quando dura la stimolazione ovarica.
  • Questi possono comprendere sbalzi di umore, secchezza vaginale, vampate di calore, per citare i più comuni.

Una volta escluse le cause non endocrine di bassa statura, in presenza di parametri auxologici suggestivi per un deficit di GH, appare indicato inviare il soggetto ad un Centro specialistico di Auxo-endocrinologia Pediatrica, per ulteriori accertamenti mirati a studiare l’asse ipotalamo-ipofisi-IGF-I. Si valuterà la secrezione di GH dopo stimolo farmacologico, il livello di IGF-I circolante e la risonanza magnetica nucleare encefalica per evidenziare eventuali alterazioni della regione ipotalamo-ipofisaria. I soggetti che durante la vita fetale presentano uno scarso accrescimento costituiscono un gruppo molto eterogeneo (nati piccoli per l’età gestazionale, SGA) sia per quanto riguarda l’eziopatogenesi del loro ritardo staturale, sia per il decorso della loro crescita. La maggioranza recupera il deficit di accrescimento entro 6-24 mesi dalla nascita, mentre altri soggetti mantengono il deficit iniziale o addirittura lo peggiorano durante la vita extrauterina. Raggiunta tale statura definitiva è necessario, dopo almeno 1 mese di sospensione del farmaco, ripetere il test di stimolo per il GH per decidere se riprendere la terapia e continuarla in età adulta o interromperla definitivamente.

Come stimolare l’ormone della crescita

In età pediatrica, ad esempio, l’insufficienza renale cronica, comporta spesso gravi disturbi dell’accrescimento. Secondo il grado di compromissione della funzione renale l’iposomia può essere più o meno marcata ed accompagnata ad altri disturbi del metabolismo osseo. Nonostante le migliorate possibilità terapeutiche, quali la dialisi o il trapianto di rene non sempre viene ristabilita una corretta ripresa dei processi di accrescimento. Dopo i risultati dei primi studi sulla somministrazione di GH nei bambini con insufficienza renale cronica, oggi tale patologia fa parte di quelle condizioni cliniche in cui l’uso della terapia con ormone della crescita è regolarmente previsto dalle nostre norme sanitarie (Nota AIFA 39).

Per gli altri bambini con crescita limitata non abbiamo purtroppo dati definitivi per affermare se la somministrazione di questo ormone porti a un guadagno di altezza o no. L’unico studio condotto a lungo termine su bambini di bassa statura trattati dopo gli otto anni di età e seguiti fino alla statura finale è stato condotto in Francia e pubblicato recentemente. Il che significa che qualcuno ne avrà guadagnati anche quattro, ma che altri non ne hanno conquistati che uno e mezzo, due o nulla. Sembra quindi di capire che l’ormone della crescita in molti casi non funziona come si vorrebbe».

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Alcuni medici prescrivono anche l’assunzione di propranololo prima dell’esecuzione del test, per ridurre la probabilità di risultati falsamente negativi in risposta alla stimolazione di GH. Pertanto, vengono utilizzati preferenzialmente test di stimolazione e di soppressione dell’ormone della crescita, al fine di rilevare le alterazioni nella produzione di GH. Questi esami sono interpretati contestualmente ai segni e ai sintomi del paziente, così come alle concentrazioni del … Un picco di ormone della crescita inferiore a una determinata soglia (8 ng/ml) a due differenti test di stimolo, eseguiti in due giornate differenti, consente di porre diagnosi di deficit di ormone della crescita.

  • La terapia ormonale è in genere ben tollerata e provoca effetti collaterali gravi solo in rari casi.
  • Gli effetti collaterali più frequenti dipendono dalla sospensione della produzione e quindi dell’azione degli ormoni maschili.
  • Segno che ci sono medici di manica larga, pronti a dare il GH a chiunque lo chieda, e medici attenti e disposti a negarlo, quando è giusto, anche a costo di essere antipatici agli occhi dei genitori più insistenti.
  • Questi includono test con infusione di arginina (500 mg/kg EV dato per più di 30 min), clonidina (0,15 mg/m2 per via orale [massimo 0,25 mg]), levodopa (10 mg/kg per via orale per i bambini; 500 mg per via orale per gli adulti), e glucagone (0,03 mg/kg EV [massimo 1 mg]).
  • Gli eventuali tumori cerebrali possono essere asportati chirurgicamente, ma i bambini sono ad alto rischio di ipopituitarismo poiché l’intervento potrebbe danneggiare l’ipofisi.

In totale sono stati studiati 328 soggetti (171 con GHD, 154 con bassa statura idiopatica e tre con carenza di SHOX). Nei soggetti con GHD isolato, l’MPHD è stato diagnosticato in sette (4,2%) dopo una media di 35,4 mesi (intervallo, da 9,4 a 68,0). Nell’intera coorte, tre soggetti (0,9%) hanno sviluppato la disglicemia e nessun soggetto ha presentato test di funzionalità epatica o renale persistentemente anormali. Sulla base di questi risultati gli autori ritengono che sia evidente un ruolo limitato per lo screening di routine per l’individuazione della MPHD nei bambini con GHD isolato idiopatico o per gli effetti avversi in bambini altrimenti sani. Lo screening biochimico di routine per la MPHD deve essere limitato a quelli con una risonanza magnetica anormale.

I medici valutano nei singoli casi, sulla base di diversi fattori, quale approccio seguire, quale farmaco usare o quando eventualmente sostituire un farmaco con un altro, per esempio se si osserva una scarsa risposta da parte del tumore. Alcuni farmaci, nelle prime fasi del trattamento, possono paradossalmente aumentare la stimolazione ormonale e quindi intensificare i sintomi della malattia (come per esempio i disturbi urinari nel caso del cancro alla prostata), ma il fenomeno – detto “flare-up o tumour flare” – è transitorio e può essere tenuto sotto controllo. La cosiddetta “minipillola” a base di soli progestinici è prevalentemente utilizzata dalle donne che non possono assumere estrogeni. In generale è meno diffusa della formula combinata, per cui ci sono anche meno dati disponibili. Quelli esistenti suggeriscono che il suo profilo di rischio non si discosti molto da quello della pillola più diffusa, anche se una recente revisione sistematica sembra indicare che possa essere leggermente più sicura.

L’azione di stimolo sull’accrescimento inizia alla nascita e termina dopo la saldatura delle cartilagini presenti all’estremità delle ossa lunghe. Negli adulti, il GH svolge importanti funzioni non più legate all’accrescimento ma al controllo del metabolismo di zuccheri, grassi e proteine. La terapia ormonale per il tumore dell’endometrio non è un’opzione terapeutica efficace in tutte le pazienti, ma solo in casi specifici. Nei tumori al primo stadio, se la donna è ancora in età fertile e desidera avere dei figli, solo in alcuni casi selezionati per preservare la fertilità si utilizza una spirale al progestinico così da evitare o rimandare l’asportazione dell’utero. La quantità di queste cellule resistenti può aumentare con il passare del tempo, rendendo la malattia “resistente alla castrazione”.

Non bisogna mai interromperne l’uso o modificarne la dose di propria iniziativa senza consultare il proprio specialista. Smettere la cura prima del tempo rischia di vanificare l’effetto protettivo del tamoxifene contro un possibile ritorno della malattia. Da allora le ragioni della cautela sono state sostenute dalla maggior parte degli studi indipendenti, compreso uno condotto in Gran Bretagna in un milione di donne (“Million Women Study”). Questo ha evidenziato che il rischio di cancro aumentava con il numero di anni di assunzione della pillola e che ai diversi tipi di trattamento sostitutivo si associano livelli diversi di rischio. In tutti questi casi, rischi e benefici devono essere di volta in volta soppesati, perché, come si è detto, alcuni trattamenti ormonali possono essere fattori di rischio per l’insorgenza di tumori.

Pertanto, gli atleti sottoposti ad approfondimenti riguardanti la verifica dell’uso di sostanze dopanti devono essere monitorati anche per le concentrazioni di IGF-1e GH (per maggiori informazioni a riguardo, consultare l’articolo sulle Droghe d’abuso). La mancanza di un livello base di attività fisica può essere infatti dannosa per lo sviluppo staturale, mentale e intellettuale e per la crescita normale di ossa e muscoli di un bambino o ragazzo. La cura del deficit dovrebbe iniziare il più precocemente possibile, in quanto permette di prevenire l’instaurarsi di uno scarto staturale importante. Maggiore https://opnetprojects.com/scoperto-il-miglior-negozio-di-steroidi-orali-in-12/ è l’età del bambino, minore è il tempo disponibile per la cura in quanto si riduce l’apertura delle cartilagini di accrescimento. Oltre all’effetto sulla crescita staturale, la terapia migliora la composizione corporea (aumento della massa magra a scapito di quella grassa) e l’assetto lipidico, riducendo così il rischio cardiovascolare; migliora la mineralizzazione ossea e incide notevolmente sul benessere psicofisico. Il trattamento, che va attentamente monitorato, produce un sensibile aumento della velocità di crescita staturale e può consentire il raggiungimento di una statura normale.

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